Fármacos para la degeneración de la retina

DRUGSFORD: Un ejemplo de Colaboración Europea en desarrollo trasversal.

Uno de los informes más interesantes sobre el desarrollo de terapias en la reunión anual de la Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) vino de un proyecto de colaboración europeo llamado DRUGSFORD, que se deriva de la frase «medicamentos para la degeneración de la retina.» Con la financiación de la Unión Europea, el proyecto reúne a tres grupos de investigación y dos compañías para desarrollar una terapia que puede tratar una vía de la enfermedad común a muchas degeneraciones retinianas. En pocas palabras, se están creando las terapias que pueden salvar la visión al mayor número posible de personas, independientemente de la causa genética de la enfermedad.

François Paquet-Durand, Ph.D., coordinador científico del proyecto, dijo que el candidato principal de la terapia DRUGSFORD ha demostrado su eficacia en el ratón RD1 -un modelo grave de aparición temprana de retinosis pigmentaria (mutaciones PDE6B). El consorcio está generando datos de seguridad y eficacia adicionales requeridos para un ensayo clínico que espera lanzar a finales de 2015.

Desarrollada por la empresa alemana BIOLOG, la molécula terapéutica activa tiene como diana la señalización de un producto químico en los fotorreceptores llamado guanosín monofosfato cíclico o cGMP. Aunque su nombre es un trabalenguas, juega un papel fundamental en la visión. Los fotorreceptores tienen la cantidad correcta de cGMP para enviar señales eléctricas con la información visual al cerebro. Y da la casualidad de que la pérdida de la visión de las degeneraciones retinianas a menudo está causada por la producción de demasiado o demasiado poco cGMP. Así, la molécula terapéutica está diseñado para el re-equilibrio de señalización del cGMP.

Fuente: blindness.org
Traducción: Asociación MÁCULA RETINA