Terapia génica: en el 2015 podría existir un tratamiento real para amaurosis congénita de Leber.

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Spark Therapeutics  espera comercializar múltiples tratamientos basados en genes desarrollados en el Hospital de Niños de Filadelfia.

Una nueva empresa de biotecnología se hará cargo de los ensayos en humanos de dos terapias genéticas que podrían ofrecer los tratamientos de una sola vez para una forma de ceguera infantil y la hemofilia B.

Las terapias génicas fueron desarrollados por investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia , que ha comprometido 50 millones de dólares para la nueva empresa llamada Spark Terapéutica . El lanzamiento es el último indicio de que después de décadas de investigación y algunos reveses tempranos , la terapia génica puede ser en su camino hacia la realización de su potencial como un tratamiento eficaz para la enfermedad hereditaria.

En diciembre de 2012, la Unión Europea dio el permiso a la compañía holandesa UNIQURE para vender su terapia génica para un trastorno del procesamiento de la grasa , por lo que Glybera fue la primera terapia génica que inició su camino en el mercado occidental. Sin embargo , Glybera no ha sido aprobado por los EE.UU.

Spark tiene la oportunidad de ser la primera empresa de terapia génica con la aprobación de la FDA . Resultados de un ensayo de la fase tardía de una terapia génica para la amaurosis congénita de Leber , una enfermedad hereditaria que conduce a una pérdida de la visión y, finalmente, la ceguera , se espera que a mediados de 2015 llegue su aprobación. El tratamiento es una de las varias terapias génicas que están a punto y alegan que sería la primera terapia genética que podría ser aprobada por la FDA para su venta en los EE.UU.

El estudio abierto se basa en un estudio clínico, aleatorizado y controlado anterior en el que 12 pacientes con ceguera RPE65 relacionada demostraron una mejoría notable en la función visual, que se mueve en algunos casos, de ser profundamente ciegos a ser capaz de reconocer las caras y deambular de forma independiente. Todos los pacientes en edad escolar matriculados en el ensayo fueron capaces de pasar de las aulas en Braille a las aulas videntes.

Además de tomar las riendas de los ensayos en humanos ( ya hay 2 ensayos en curso) , Spark también trabajará en terapias génicas relacionadas con enfermedades de la sangre y los ojos , así como las enfermedades neurodegenerativas , dice el CEO Jeff Marrazzo . La tecnología de la terapia génica desarrollada en el Hospital de Niños ha sido » por las piastas a toda velocidad «, dice, y la compañía proporcionará el «vehículo para conseguir estos tratamientos a las personas que los necesitan.

Equipo fundador de Spark incluye a científicos y expertos en el desarrollo clínico y la fabricación que han estado a la vanguardia de los esfuerzos para avanzar en la terapia génica como un paradigma de tratamiento viable para , enfermedades incurables debilitantes de terapia génica.

El equipo de Spark cuenta con más de 120 años de experiencia combinada en relación con los aspectos clínicos, normativos y de fabricación relacionados con los medicamentos a base de genes.

Fuente:  wset.com y technologyreview.com