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Japón ha sido pionero en utilizar en humanos una técnica llamada a revolucionar la medicina

La responsable del Instituto Riken, Masayo Takahashi, una de las impulsoras del primer implante mundial de células iPS en humanos

 

N. RAMÍREZ DE CASTROMadrid26/04/2016 22:37h – Actualizado: 26/04/2016 22:41h. ABC Sociedad

 

La medicina regenerativa, la disciplina que busca fórmulas para reparar los órganos dañados del organismo humano, abrió una nueva y trascendental etapa hace dos años.

 

Científicos del Instituto Riken de Japón implantaron en una paciente tejido de retina fabricado en el laboratorio a partir de una pequeña muestra de su piel.

 

Era la primera vez que se realizaba un trasplante tan especial para intentar curar la degeneración macular. Pero, sobre todo, era la primera vez que se prueba en humanos un implante fabricado con células iPS (medicina regenerativa).

 

Los investigadores generaron células madre iPS, con capacidad para convertirse en cualquier tejido, y así obtener la nueva retina. Después, con ese tejido se reemplazó quirúrgicamente parte de la mácula lútea (la principal capa fotorreceptora de la retina). La paciente tenía 70 años y sufría degeneración macular asociada a la edad, la principal causa de ceguera entre la población mundial.

 

El «padre» de esta técnica revolucionaria recibió hace dos años el premio Nobel de Medicina, no solo por las esperanzas que abría en medicina regenerativa, sino porque zanjó de un plumazo todos los debates éticos en torno a la utilización de células madre de embriones.

 

Shinya Yamanaka demostró que insertando unos cuantos genes podía transformar una célula de la piel en una que se comportara como si fuera embrionaria. Ese nuevo tipo celular, que llamó iPS, fue el punto de partida para generar en el laboratorio neuronas, células musculares, cardiacas… para reparar cualquier órgano dañado y tratar enfermedades incurables. Las células iPS se convirtieron en la alternativa ética de las células madre de embriones, las únicas hasta la fecha que poseían la capacidad para transformarse en cualquier tipo celular.

 

Ensayo clínico

Desde su hallazgo en el laboratorio quedaba el paso más importante:demostrar que la técnica funciona y es segura para los enfermos. Y esto es lo que han hecho los médicos del Instituto Riken de Japón. El ensayo clínico con células iPS se autorizó hace más de un año, pero hasta ayer no se hizo el primer caso.

 

La paciente con degeneración macular que se operó, era la primera de un ensayo clínico con seis voluntarios que podría significar un antes y un después en el tratamiento de la ceguera y también en la historia de la medicina personalizada.

La elección de la degeneración macular, entre todas las enfermedades, no ha sido casual. Desde su descubrimiento, se ha temido que la utilización de esta técnica pueda elevar el riesgo de cáncer. De manera que se ha optado por tratar problemas del ojo para vigilar lo que ocurría en uno de nuestros órganos más visibles.

 

Los médicos vigilaron y continuarán haciéndolo a su paciente durante cuatro años (ya se cumplieron dos). La idea es que si el implante provocara el desarrollo de células malignas después del trasplante sería relativamente sencillo aniquilarlas con un tratamiento láser. Si se hubiera probado para regenerar el corazón, por ejemplo, habría sido mucho más difícil vigilar este potencial riesgo.

 

Por eso, la prioridad de este primer ensayo no es tanto que la paciente recupere la vista como demostrar que se trata de un proceso seguro. Dado que la paciente ya había perdido la mayor parte de sus células responsables de la visión, el trasplante solo podría permitir una ligera mejoría de la vista o ralentizar su pérdida, han explicado los investigadores japoneses

IBEC Institute for bioenginnering of Catalonia. July 20, 2016 Noticias de investigación

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

Nueva vía hacia tratamientos para recuperar la función visual, basados en el control de la actividad de moléculas pequeñas.

 

Un equipo de investigación liderado por Pau Gorostiza, del Instituto de Bioingeniería de Cataluña -IBEC- (Centro de Excelencia “Severo Ochoa”), y Amadeu Llebaria, del Instituto de Química Avanzada de Cataluña (IQAC) del CSIC, ha desarrollado unas moléculas que pueden ser aplicadas como prótesis moleculares reguladas por luz para ayudar a restaurar la visión en los casos de degeneración de retina.

Las moléculas, desarrolladas conjuntamente por los científicos del IBEC y del IQAC-CSIC, se pueden activar o desactivar mediante un haz de luz, como interruptores. De esta manera, se consigue que proteínas de las neuronas implicadas en la visión puedan responder de manera parecida a la que se da en condiciones fisiológicas normales, desencadenando una respuesta cuando reciben luz. Las moléculas podrían actuar como moléculas protésicas y restaurar con ellas la fotorespuesta de las retinas degeneradas. Estas moléculas forman parte de una nueva clase de fármacos regulados por luz, los fotoconmutadores covalentes (targeted covalent photoswitches, TCPs).

En el estudio, que se publica hoy en la revista Nature Communications, también han colaborado otros Centros de Excelencia “Severo Ochoa” como el Instituto Catalán de Investigación Química (ICIQ), el Institut de Recerca Biomèdica (IRB Barcelona), y el Instituto de Neurociencias de Alicante (centro mixto del CSIC y la Universidad Miguel Hernández) , además del Centro de Investigación en Red en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN), la Cátedra Bidons Egara de la Universidad Miguel Hernández (Elche) y la Universidad de  Alcalá de Henares (Madrid).

Cambian de forma al recibir luz

Amadeu Llebaria, investigador del CSIC en el Instituto de Química Avanzada del Cataluña (IQAC), explica: “En condiciones normales, las células fotoreceptoras de la retina (los conos y los bastones) son las que reaccionan al recibir luz y activan, a su vez, otras células de la retina. Las moléculas que hemos diseñado se activan por la luz: al recibir luz cambian de forma, lo que modifica su interacción con los receptores neuronales implicados en el envío de señales visuales al cerebro. El nuestro es un trabajo conceptual, un primer paso para demostrar que la técnica es posible, que estas células podrían reemplazar la función de los conos y los bastones cuando estos estuvieran dañados”.

Eduardo Fernández, de la Cátedra Bidons Egara de la Universidad Miguel Hernández, comenta que estas nuevas moléculas han sido capaces de restablecer las respuestas fisiológicas a la luz en un modelo animal de Retinosis Pigmentaria (una enfermedad degenerativa de la retina en la que desaparecen los fotoreceptores). Estos estudios sugieren que esta nueva tecnología podría abrir nuevas vías de tratamiento para algunas enfermedades oculares con la Retinosis Pigmentaria, la Degeneración Macular y otras enfermedades degenerativas de la retina.

Con esta técnica, se abre una vía hacia nuevos tratamientos revolucionarios basados en el control de la actividad de moléculas pequeñas, aunque la aplicación en pacientes, admiten los científicos, aun está lejos.

Limitaciones de la técnica actual

Hasta la fecha, el tipo más común de moléculas que se podían fotoactivar eran los ligandos fotocrómicos (photochromic ligands, PCLs), que actúan de forma reversible sobre los receptores de luz naturales del organismo, los conos y los bastones. Pero a menudo, sólo eran eficientes a unas concentraciones suficientemente elevadas, que no siempre se conseguían cuando se diluían las moléculas en el tejido. Una forma de evitar este inconveniente, es unir de forma permanente las moléculas a su receptor mediante técnicas de manipulación genética, pero esto conlleva otras limitaciones, especialmente para aplicaciones terapéuticas.

La nueva estrategia química desarrollada por los investigadores en este trabajo ofrece una buena eficacia y se puede aplicar a proteínas endógenas sin necesidad de recurrir a técnicas de manipulación genética.

Aplicable en diferentes organismos

“Nuestras prótesis moleculares pueden trabajar en diferentes organismos, incluso potencialmente en humanos, en los que las técnicas actuales de opto-manipulación genética son bastante limitadas. Esta perspectiva hace que los resultados en la fotosensibilización de la retina sean especialmente atractivos”, explica Pau Gorostiza, profesor de investigación ICREA en el Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC).

“En comparación con los métodos disponibles en la actualidad para restaurar la fotorrespuesta en la retina, como los implantes de retina, nuestras moléculas pueden ayudar a evitar la cirugía y proporcionar un mejor acoplamiento para la fotoestimulación, así como disminuir el tiempo de rehabilitación al aprovechar el procesado natural de señales neuronales en la retina”, concluye Pau Gorostiza.

Amadeu Llebaria añade que este tipo de tratamiento, aunque lejano, podría ayudar a recuperar la sensibilidad a la luz y a la oscuridad con un fármaco. Eso aumentaría la calidad de vida de personas con problemas de visión debido a degeneración retiniana.